经Janus方面激酶胺 (JAKi) 病患后住院的或JAKi难治性（R/R）的肾脏囊肿病征病理预后不佳，总体生存百余人 (OS)仅13-16个月。Imetelstat 是一种端粒酶胺。一项II期多中心研究工作评估了Imetelstat用于中高危安全性的JAKi-R/R肾脏囊肿病征的和安全性。
受试病征被随机分第三组，接受Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg病患，静滴，3周一次。主要往南是24周时的肠缓和百余人（肠体积缩小≥35%）和疼痛缓和百余人（总疼痛评分下降≥50%）。次要往南包括OS和安全性。
A：所有随机分第三组病征的OS；B：OS与肾脏囊肿改变或稳定的一致性
研究工作招募提前结束，接受4.7 mg/kg Imetelstat病患的病征被允许独自接受9.4 mg/kg浓度病患。24周时，9.4 mg/kg第三组的肠缓和百余人和疼痛缓和百余人分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg第三组的分别是0%和6.3%。在采用9.4 mg/kg Imetelstat病患的病征中，中位OS为29.9个月，40.5%的病征给予了肾脏囊肿缓解，而且42.1%的可评估病征的涡轮基因的凋亡遗传频百余人下降。
囊肿缓解和变异遗传频百余人下降与OS方面。端粒酶活性和端粒酶逆转录酶高度的下降证明了贝克曼抑制，并与肠脏中间体、疼痛中间体和OS方面。最少见的不良中间体是3/4级的种系统血细胞减缓。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药浓度的II期次测试，不良安全性的JAKi-R/R 肾脏囊肿病征可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）病患中给予病理有益的疼痛缓和百余人，且安全性很好。有机体标志物和肾脏囊肿评估表明，Imetelstat对恶性莱卡有选择性影响。一项验证性的III期研究工作悄悄进行中。
完整中有：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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