经Janus系统性酪氨酸抑制剂 (JAKi) 治疗后复发的或JAKi难治性（R/R）的骨髓血栓副作用临床结节病不佳，总体生存不下 (OS)仅13-16个月。Imetelstat 是一种端粒酶抑制剂。一项II期多之中心研究者审核了Imetelstat用于之中高危风险的JAKi-R/R骨髓血栓副作用的和兼容性。
受试副作用被随机分组，接纳Imetelstat 9.4 mg/kg或4.7 mg/kg治疗，静滴，3周一次。主要西端是24时为的脾消除不下（脾量缩小≥35%）和副作用消除不下（总副作用评分增加≥50%）。次要西端包括OS和兼容性。
A：所有随机分组副作用的OS；B：OS与骨髓血栓变化或稳固的差异性
研究者招募提前结束，接纳4.7 mg/kg Imetelstat治疗的副作用被允许继续接纳9.4 mg/kg口服治疗。24时为，9.4 mg/kg组的脾消除不下和副作用消除不下分别是10.2%和32.2%，4.7 mg/kg组的分别是0%和6.3%。在有别于9.4 mg/kg Imetelstat治疗的副作用之中，之中位OS为29.9个月，40.5%的副作用获得了骨髓血栓改善，而且42.1%的可审核副作用的驱动基因的突变基因型频不下增加。
血栓改善和变异基因型频不下增加与OS系统性。端粒酶活性和端粒酶抗病毒水平的增加证明了索科利夫卡抑制，并与肺脏重排、副作用重排和OS系统性。最常见的不良重排是3/4级的种系统血细胞减少。
总而言之，在这项关于Imetelstat两个用药口服的II期试验之中，不良风险的JAKi-R/R 骨髓血栓副作用可从Imetelstat 9.4 mg/kg（1次/3周）治疗之中获得临床有益的副作用消除不下，且兼容性良好。生物学标志物和骨髓血栓审核证明，Imetelstat对恶性克隆有选择性影响。一项正确性性的III期研究者刚刚进行之中。
原始出处：
John Mascarenhas, et al. Randomized, Single-Blind, Multicenter Phase II Study of Two Doses of Imetelstat in Relapsed or Refractory Myelofibrosis. Journal of Clinical Oncology.
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